2021年10月18日,总部位于波士顿的福泰制药公司(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)宣布,在麻省总医院进行的VX-880 1/2期临床试验中的首例1型糖尿病患者(T1D)获得积极数据。
在接受单剂治疗后第90天时,这名1型糖尿病患者恢复了胰岛素生产,并且将每天胰岛素使用量减少91%,血糖控制得到显著改善。报道指出,这是首次试验数据证实这一细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。
试验用药VX-880(STx-02)是一款研究型同种异体干细胞衍生胰岛细胞疗法,有可能通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素的产生,来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药,需要与慢性免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。
首例患者约40年前被诊断为T1D,此后一直依赖胰岛素治疗,在接受 VX-880 疗法的前一年里就出现了5次危及生命的低血糖事件,患者在参加这一 1/2 期临床试验期间,接受了目标剂量一半的 VX-880 单次输注以及免疫抑制治疗。
治疗之前,患者的胰岛素剂量为每天34个单位,并且无法检测到空腹和受刺激的 C 肽水平,这表明患者自身无法产生胰岛素。
治疗后第90天,检测到患者空腹C肽为280 pmol/L,这反映患者恢复了基础胰岛素的生成。在混合餐耐受性试验(MMTT)刺激后,C肽水平增加至峰值为560 pmol/L,表明患者恢复了葡萄糖反应性胰岛素的生成。
同时在第90天,糖化血红蛋白(HbA1c)从基线的8.6%降至7.2%。患者每日胰岛素用量从VX-880治疗前的34个单位/天,减少至一周平均剂量2.9个单位/天,每日外源性胰岛素用量减少了91%。由此可见,VX-880在恢复胰岛细胞功能上起到了很大的帮助作用。试验具体数据如下所示:
Vertex 执行副总裁兼细胞和遗传治疗部主管,Bastiano Sanna 博士说道:“这些结果是前所未有的。真正引人注目的是,它们是在目标剂量一半的情况下实现的。虽然为时尚早,但这些结果支持我们持续推进VX-880临床研究,并且这些胰岛细胞具有无需免疫抑制即可使用的潜力。”
随着对干细胞治疗疾病机理的深入研究,干细胞疗法大大提高了1型糖尿病的治疗预期,具有疗效显著、效果持久和安全性高等特点,可摆脱每日用药、每日多次用药和长期用药给患者带来的不便和痛苦,以及长期用药带来的各种不良反应。预计在不久的将来,这项科技成果将给更多糖尿病患者康复带来新的希望。