近日，在Stem Cells Translational Medicine发表了一篇名为“The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassio-nate use in reallife settings”的文章，旨在阐述脐带间充质干细胞在治疗肌营养不良的安全性和有效性研究，为肌营养不良患者带来新希望。
疾病介绍
肌营养不良：是指一组以进行性加重的肌无力和支配运动的肌肉变性为特征的遗传性疾病群。肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床上主要表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力，也可累及心肌。该病通常在30岁左右因呼吸肌无力或心肌病而死亡。
治疗方法
传统的治疗手段
由于遗传异质性，药物治疗受限。目前的选择包括药物治疗和支持性护理，其中包括物理和职业治疗、骨科手术、遗传咨询、机械通气、植入心脏装置的使用和共病(如心肌病、骨质疏松症和呼吸衰竭)的管理等。
类固醇是药物治疗的黄金标准，但它们有显著的副作用，包括体重增加、身材矮小、青春期延迟、行为问题和病理性骨折。他达拉非和西地那非是两种可用于治疗肌营养不良症的实验药物，临床研究报告了令人鼓舞的结果，但另一项结果显示，西地那非对心脏功能存在潜在的有害影响。由于治疗手段有限，迫切需要寻找其他方法来阻止疾病的发展。
脐带间充质干细胞治疗肌营养不良
干细胞治疗是一个很有前途的选择，肌营养不良也被称为“肌肉干细胞疾病”。这种疾病的特点是抗肌萎缩蛋白缺乏，导致有丝分裂纺锤体定向障碍和减少肌原性祖细胞的生成。此外，抗肌萎缩蛋白缺乏会导致肌膜通透性增加、氧化应激、炎症、线粒体功能障碍，最终导致肌肉功能丧失的坏死。
在肌营养不良中，间充质干细胞可以在多种方式中发挥治疗作用。
首先，它们可以分化为肌肉祖细胞和肌细胞，与受损组织融合，恢复抗肌萎缩蛋白的表达；
其次，它们分泌免疫调节、抗炎、抗凋亡、新生血管和促血管生成因子，如细胞因子、趋化因子或生长因子，通过减少炎症、增加氧气供应和改善营养条件来改善环境；
最后，它们改善了肌营养不良患者的神经成分，有助于病症恢复。
研究方法
本研究于2016年10月至2018年2月在波兰Częstochwa的Klara医疗中心进行，将含有脐带来源的间充质干细胞(UC-MSCs)的先进治疗药物应用于22名肌肉营养不良患者（男：女=1:1，中位年龄为33岁），患者每2个月接受1-5次静脉和/或鞘内注射，最多2个疗程。每次注射标准量为1×106/kg。
研究结果
在整个治疗组中，我们看到了患者肢体、臀部、肘部和肩部等肌肉都得到明显改善。”最成功的案例中，病人开始不用拐杖移动，暂停了康复训练，并重新开始全职工作。
研究结果显示：12例(54.5%)患者的肌力有客观和显著的改 善，3名患者的步态得到改善，并改善了另外3名患者的运动指标;总的来说，在22名患者中有6名(27.3%)患者从治疗中获益显著，足以改善他们的临床参数。只有1例患者在治疗和随访期间出现局部恶化(下肢)。
综上所述，脐带间充质干细胞治疗可作为治疗肌营养不良患者的选择。
参考文献：
Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings. Stem Cells Transl Med. 2021 Oct;10(10):1372-1383.
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