肌萎缩侧索硬化，俗称渐冻症，是一种毁坏性神经退行性疾病，其特征为上、下运动神经元的丧失，可招致停止性肌肉无力和萎缩、呼吸衰竭，发病率达1/100000～2/100000，发病要素尚不确切。
FDA批准利鲁唑（阻止过量神经传送的神经维护药物）和依达拉奉（抗氧化剂）用于渐冻症的治疗，但无法遏制疾病开展。干细胞治疗是目前神经退行性疾病的研讨热点，干细胞可分化为所需的细胞类型，如新的神经元交换退化或死亡的神经元，遏制疾病的停止性开展。干细胞治疗在动物模型实验和人体临床实验这两方面中得到了证明。
一、动物模型实验
许多研讨标明干细胞治疗可延长渐冻症小鼠的生存期，并在移植鼠的大脑和脊髓等部位均可检测到移植细胞的神经标志物，还在四周器官发现普遍散布的干细胞，将干细胞经静脉移植到模型鼠体内，发现能够延缓鼠的发病时间以及延长生存期。
已有研讨标明，将人或啮齿动物来源的干细胞移植至规范SOD1突变体SOD1G93A小鼠，小鼠四肢的运动活性和运动功用恢复更好，体重降落速度减慢，明显改善小鼠运动功用和延短命命。
二、人体临床实验
①平安性：对渐冻症患者停止早期察看和0期干细胞治疗实验的研讨标明，椎管内注射自体间充质干细胞的耐受性良好，且未呈现其他不良反响；随后的鞘内注射和静脉注射间充质干细胞的Ⅰ期实验尚无相关不良反响的报道，均证明了其平安性。
②有效性：近年来，越来越多的研讨对渐冻症受试者停止了更细致的干细胞治疗实验。有诸多文献报道，与规范对症治疗对照者相比，承受干细胞治疗的渐冻症患者的疾病简直不再恶化或停顿迟缓，特别是假性延髓麻木和呼吸系统病症改善显著。
另有科研人员运用培育中分化的干细胞加强神运营养因子的分泌，将这些细胞肌内结合鞘内注射给14例患者，6个月的随访期内渐冻症功用评重量表评分和用力肺活量降落水平均减少，干细胞治疗改善渐冻症患者的临床病症。
叶等人对渐冻症患者停止干细胞治疗，评价干细胞对患者的睡眠质量和心情的影响，结果发现，经干细胞治疗的患者的睡眠障碍发作率降低，睡眠质量有所进步，改善患者消极沉闷的心情，可见干细胞治疗可改善渐冻症患者的生活质量。
临床实验进度：据ClinicalTri渐冻症.gov（美国国立卫生研讨院临床研讨数据库官网）记载，科研人员目前已完成5项干细胞治疗渐冻症的临床实验，主要为临床Ⅱ期阶段，进一步探求干细胞治疗渐冻症的有效性及平安性，并获得良好的结果。
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